中国网财经9月29日讯 世界卫生组织把每年的十月定为“世界乳腺癌防治月”。
近年来，随着乳腺癌新药、新技术、多学科诊疗模式持续发展，我国乳腺癌患者总体五年生存率目前已提升至83.2%，早期乳腺癌患者5年生存率更是可以达到90%以上。然而，晚期乳腺癌患者的生存情况仍不乐观。数据显示，晚期乳腺癌5年生存率仅为20%，总体中位生存时间为2-3年。
对于晚期乳腺癌患者的治疗，既往主要目标是尽可能延长患者的生存。但是近年来，除了关注药物疗效和安全性以外，药物的可及性和可负担性也成为了重要的考量因素。
“如果一个创新药上市以后，有丰富的真实世界证据证明它的有效性、安全性和临床用法用量，那我觉得对药物经济学评价会带来突破性的帮助。因为这样一种动态数据的持续积累，不仅能够验证药物在长期使用中的真实效果，而且能够为将来医保支付标准的调整提供有力的证据。”中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟教授在接受采访时指出，只有让真实世界研究真正落地，才能让老百姓真正用到高质量的好药。
晚期乳腺癌迈入精准治疗时代
资料显示，在所有乳腺癌患者中，HER2阳性及低表达乳腺癌患者分别约占20%和45%。相较其他类型，HER2阳性乳腺癌的肿瘤侵袭性更强，患者预后更差，几乎所有HER2阳性晚期乳腺癌患者都会受困于原发性或继发性耐药，而在抗HER2治疗后出现疾病进展，既往针对抗HER2治疗后疾病进展的药物疗效十分有限。
此外，在既往传统分子分型中，HER2低表达患者通常被判定为HER2阴性。然而，二者临床病理学特征及分子分型等却有很大不同，传统的抗HER2靶向治疗对其效果非常有限，且既往在HER2低表达乳腺癌领域的探索均告失败，并未给患者带来显著的PFS、OS获益。因此，HER2低表达患者生存时间和生存质量面临诸多挑战，亟待探索新型治疗方案来进一步提高患者生存预后。
随着ADC药物的出现，为乳腺癌治疗提供了新的可能。作为一种新型抗癌药物，ADC通过连接分子将强细胞毒性的化疗药物与抗体偶联合成，具备了化疗药物的杀伤性和抗体药物的靶向优势。不过，不同ADC药物的载药、连接子、抗体等在设计研发上也有所差异，使得药物的临床疗效和毒性也有不同。
经过创新技术迭代，第三代ADC药物具有高活性载药精准靶向杀灭肿瘤细胞、高药物抗体比、高效旁观者效应的“三高”特性，同时副作用更低，临床长期适用安全性及耐受性良好，可以延长患者生存期，显著缩小肿瘤，让患者达到完全缓解的状态，减少住院时间，大大提高患者的生命质量。它的出现不仅极大改善了HER2阳性乳腺癌患者的生存获益，也开启了HER2低表达乳腺癌精准治疗时代的大门。
呼吁提升创新药物可及性
虽然创新药物的涌现解决了治疗手段从无到有的问题，但从临床治疗的角度出发，除了关注药物疗效和安全性，如何保障乳腺癌患者在治得好病的基础上，提升药物的可及性和可负担性，让优质的资源最大程度上使患者获益，逐步完善创新药物从有到用的问题，是目前面临的新型挑战。
《柳叶刀》最新发表的乳腺癌报告中指出，乳腺癌的隐性成本和相关负担涉及经济、身体、心理和社会等多个方面，对患者、家庭和社会都有诸多影响。调查数据显示，85%的乳腺癌患者在治疗期间面临沉重的财务困境，特别是当乳腺癌发展到晚期时，乳腺癌患者及其家庭会面临更严重的经济负担。对此，宣建伟教授指出：“面对乳腺癌的医疗支出带来的经济负担，我们在实际治疗过程中，要针对患者的实际情况，基于临床指南和临床经验，为患者选择合适的、而且可以负担的治疗方案。”
“自2019国家医保局成立以来，我国已经建立了成熟的医保目录的动态调整机制，每年都会根据患者的需求和市场环境对现行医保目录做出调整。”宣建伟教授表示。如今，以国家医保谈判为主的创新药价格形成机制逐渐发展完善，医保谈判的导向越来越强调聚焦临床及价值需求，为促进更多填补临床空白的高值创新药进入国家医保目录起到了关键作用，进一步保障了临床用药需求、减轻了患者经济压力。然而，针对HER2乳腺癌的治疗，现有医保覆盖药物仍有不足，导致部分患者仍会面对局部复发和晚期转移复发带来的健康与经济损失。
宣建伟教授表示，把临床价值转换成经济价值，需根据疾病特征、临床路径，还有药物特点以及其能产生的临床价值，即确切的生命数量和质量的提高，通过经济学模型的方式去转化成经济价值。“比如说癌症的肿块缩小了，或者消失了，平常一年要住院三次，现在只要住院一次、两次。这个就是把临床价值转换成经济价值。”
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