德琪医药塞利尼索II期临床试验申请在华获批 治疗骨髓纤维化

德琪医药宣布国家药品监督管理局（NMPA）批准塞利尼索（XPOVIO®）在中国开展一项用于治疗骨髓纤维化（MF）患者的II期临床试验。

骨髓纤维化（MF）是一种克隆性骨髓增殖性肿瘤，包括原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症(PV)后或原发性血小板增多症（ET）后骨髓纤维化。其主要特征是骨髓纤维组织增生、髓外造血、贫血、肝脾肿大、体质性症状、进展为白血病和生存缩短。异基因造血干细胞移植是目前理论上唯一可能治愈MF患者的治疗手段，但是移植存在较高的并发症和治疗相关死亡率。根据美国国家综合癌症网络（NCCN）指南，不适合进行异基因造血干细胞移植的中危-2、高危患者若血小板计数≥50×109/L，可接受JAK抑制剂芦可替尼（ruxolitinib）或fedratinib治疗（NCCN，2020）。若药物治疗失败或不耐受则预后较差，MF仍存在着许多亟待满足的临床需求。

该试验是一项II期、随机、开放性、全球多中心临床研究，在中国以苏州大学附属第一医院为牵头研究中心，计划在国内15个研究中心进行，纳入约20例受试者，旨在评估在既往接受过至少6个月JAK1/2抑制剂治疗的MF患者中，塞利尼索与医生选择（PC）治疗相比的安全性和疗效。受试者将按照1：1的比例随机分为两组，分别接受塞利尼索单药口服治疗或医生选择（PC）的治疗。主要研究终点为基于独立影像评审委员会（IRC）评估的SVR35比例（脾脏体积较基线缩小≥35%）的受试者比例。