7月，国家医保目录调整工作将启动！6月13日，国家医保局发布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及相关文件公开征求意见，《调整方案》显示，7月-8月，符合条件的企业可按规定向国家医保局提交必要的资料，开始申报。
今年将有哪些让人期待的亮点？又有哪些药物值得关注？
罕见病药物或将继续增多
根据2022年的《调整方案》，在调整范围中首次将“2022年6月30日前，经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品”单独列出一条。
复旦大学公共卫生学院教授胡善联在接受健康时报采访时表示，今年申报医保的高值罕见病药物可能会更多，医保部门已经为这些药物进入医保创造了非常好的环境和机遇。
健康时报记者发现，根据国家医保局公布的2021年国家医保药品目录调整结果，共有7款罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中，其中最受关注的便是两款高值罕见病药物。
根据国家医保局2021年12月3日公布的国家医保目录调整结果，被称为“天价药”的全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液成功突围，进入医保，使得该药物的价格从原来的近70万元一针直接降至3.3万元一针。
除此之外，另一款高值罕见病药物——瑞普佳也同时进入了医保。据一名广东惠州的法布雷病患者家属告诉健康时报记者，在降价前，一名65公斤的成人患者使用瑞普佳的年费用要超过100万元，而该药进入医保后，自付的年费用将直接降至数万元。
广东惠州法布雷患者2022年1月第一次注射了普瑞佳，受访者供图。
截至目前，国内共有60余种罕见病药获批上市，其中40余种进入国家医保目录，涉及25种疾病。
全国政协委北京大学医学部公共卫生学院卫生政策与管理系主任、教授吴明在接受健康时报记者采访时曾表示，罕见病药物进医保仍然是提升罕见病患者药物可及性最主要的方法。
创新药仍是重头戏？
2022年的《调整方案》继续展现出了对创新药物的重视和支持。《调整方案》在调整范围的第一条就明确指出，“2017年1月1日至2022年6月30日期间，经国家药监部门批准上市的新通用名药品”可进行申报。
从2018年起，已有累计507个药品通过国家医保目录准入谈判新增纳入医保支付范围，其中，通过医保谈判，连续四年分别新增17个、70个、96个和67个独家药品纳入医保目录、通过调整，大量创新靶向药物、肿瘤免疫药物纳入医保。
2021年国家医保药品目录中，恒瑞医药、百济神州、贝达药业、泽璟制药、艾力斯等企业的一批1类新药均成功进入目录，其中多个品种为2021年当年获批上市的药品。
而为了在今年的医保谈判中谋得先机，已有多家创新药企也通过提前降价的方式，寻求进入医保目录的机会，包括国内首个上市的ADC药物恩美曲妥珠单抗、急性髓系白血病(AML)靶向新药维奈克拉片等。
此外，由康方生物与正大天晴共同研发的抗PD-1抗体药物派安普利单抗、药明巨诺的靶向CD19的瑞基奥仑赛注射液、武田的新一代ALK酪氨酸激酶抑制剂布格替尼等，都是今年备受关注的肿瘤新药。
北京大学医药管理国际研究中心主任史录文接受健康时报记者采访时曾表示，“医保谈判可加速创新药可及，同时对国内众多创新药企来讲，通过医保谈判以价换量可期，但最终决定一款药品是否可以进入国家医保目录，还有待从药品临床价值、药物经济学价值及国家医保资金的承受能力等多维度进行综合评估。”
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